Emofilia B
Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa (...
Concizumab nell'emofilia con inibitori
Concizumab ( Alhemo ) è un anticorpo monoclonale anti-inibitore della via del fattore tissutale ( TFPI ) progettato per ottenere...
Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave
Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo...
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
Efficacia e sicurezza della profilassi con Fitusiran nelle persone con emofilia A o emofilia B con inibitori: studio ATLAS-INH
Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o...
Emicizumab nelle persone con emofilia A moderata o lieve: studio HAVEN 6
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN...
Profilassi con Fitusiran nelle persone con grave emofilia A o emofilia B senza inibitori: studio ATLAS-A/B
Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle...
Hemlibra a base di Emicizumab per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A
Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti...
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Immunosoppressione combinata per l'emofilia acquisita A: CyDRi è un regime altamente efficace a bassa tossicità
L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia...
Esiti chirurgici nelle persone con emofilia A che assumono profilassi con Emicizumab: studi HAVEN 1-4
Molte persone affette da emofilia A ( PwHA ) vengono sottoposte a intervento chirurgico nel corso della propria vita, spesso...
Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...
Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...
Efficacia e sicurezza a lungo termine della profilassi sottocutanea con Concizumab nell'emofilia A e nell'emofilia A/B con inibitori
Nonostante le attuali terapie, rimane un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con emofilia. Le parti principali di due...
Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A acquisita
L'emofilia A acquisita ( AHA ) è una grave malattia emorragica causata dall'inibizione degli autoanticorpi contro il fattore VIII della...
Esperoct a base di Turoctocog alfa pegilato per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A
Esperoct è un medicinale utilizzato per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A, un...
Profilassi con Emicizumab nei bambini con emofilia A associata a inibitori
Emicizumab ( Hemlibra ), un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, collega il fattore IX ( FIX ) e fattore X (...
La profilassi settimanale con 40 UI/kg di Nonacog beta pegol raggiunge livelli superiori al 15% nei pazienti con emofilia B
La profilassi con il Fattore IX ( FIX ) sostitutivo riduce la frequenza del sanguinamento e migliora la qualità di...
Eventi di sanguinamento ed esiti di sicurezza nei soggetti con emofilia A con inibitori
I dati raccolti in modo prospettico, dal mondo reale, su sanguinamenti, trattamento emofilico ed esiti di sicurezza in soggetti con...
Fattori di rischio per le malattie cardiovascolari nei bambini e nei giovani adulti affetti da emofilia
Le origini della malattia cardiovascolare iniziano nell'infanzia. Uno studio di coorte trasversale ha determinato la prevalenza dei fattori di rischio...